偏头痛口服药Qulipta获FDA批准，治疗偏头痛
4年前
介绍：
近日，美国FDA宣布批准Atogepant(Qulipta)，用于成年发作性偏头痛患者的预防性治疗。Atogepant是首个也是唯一一个预防性治疗偏头痛的口服降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂。
关键试验结果表明：在12周的治疗期内，与安慰剂相比，发作性偏头痛的患者平均每月偏头痛天数快速而持续减少，并且在第1-4周就观察到显著减少。
偏头痛是全球第三大流行疾病，也是全球第六大致残原因。据估计，全球偏头痛患者总数超过10亿人，主要集中在18-44岁，女性发病率高于男性。
偏头痛的特征是反复发作的中、重度头痛，并伴有恶心、呕吐和对光、声音敏感。其中，约90%的偏头痛患者有偏头痛家族史。超过400万成年人患有慢性偏头痛，每月至少15天发作。超90%的患者在偏头痛期间无法正常工作或正常工作。
偏头痛之痛，没经历过的人无法想象。发作时间可以持续4-72小时，并伴有多种症状，还可能在毫无征兆的情况下突然发生。此前，有调查显示：目前接受预防性治疗的患者中，有84%希望有更好的治疗选择。53%的人希望有更少的发作天数;67%的人表示，随着偏头痛发作次数的增加，他们患焦虑和抑郁的风险也会增加。几乎所有受访者(98%)都表示，他们愿意考虑一种新的口服治疗。近两年，口服CGRP抑制剂Nurtec ODT、鼻喷剂Trudhesa的获批，为偏头痛的预防和治疗带来新的希望。
Atogepant是一种口服降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂(gepant)，主要用于发作性偏头痛的预防性治疗。
有研究表明，在偏头痛发作期间CGRP水平升高。而Atogepant可以阻断CGRP神经肽的生物活性，三种剂量10mg、30mg、60mg疗效一致。偏头痛天数减少，三项试验均达到终点!
这一批准是基于三项临床试验积极数据的支持。这些试验评估了Atogepant在近2,000名、每月经历4-14天偏头痛患者中的疗效、安全性和耐受性，包括关键3期ADVANCE研究、关键2b/3期研究和一项3期长期安全性研究。
关键的3期ADVANCE试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组的临床试验，入组的910名患者随机分为4组，分别为10mg、30mg、60mg Atogepant组和安慰剂组。主要终点是整个12周治疗期间，患者每月平均偏头痛天数与基线相比的变化。一个关键次要终点是12周治疗期间每月偏头痛天数减少≥50%的患者比例。
结果显示：
所有Atogepant剂量组均达到主要终点。与安慰剂相比，Atogepant治疗组患者每月平均偏头痛天数具有统计学意义上的减少;10mg、30mg、60mg剂量的Atogepant组相较于基线(7.8天)，分别减少了3.7、3.9、4.2天，而安慰剂组仅减少了2.5天。次要终点方面：10mg、30mg、60mg剂量的Atogepant组分别有56%、59%、61%的患者实现了偏头痛减少≥50%，而安慰剂组为29%。而在一项关键2b/3期临床试验中，结果表明：在12周的治疗期内，所有Atogepant剂量组患者月平均偏头痛天数与基线相比均显著减少，且显著低于安慰剂组，达到了其主要疗效终点。在所有临床试验中，三种剂量的Atogepant安全性和耐受性均良好。
口服药Atogepant不仅能帮助患者减少每月偏头痛的天数，而且起效快、疗效持久，大大提高了偏头痛患者的生活质量。